– Telefonkonferenz um 8:45 Uhr EDT –
SOUTH PLAINFIELD, N.J., 15. September 2023 – PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) gab heute bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine negative Stellungnahme zur Umwandlung der bedingten Marktzulassung in eine uneingeschränkte Marktzulassung von Translarna
(Ataluren) zur Behandlung der Nonsense-Mutation bei der Duchenne-Muskeldystrophie (nmDMD) abgegeben hat. Die negative Stellungnahme bezieht sich auch auf die Verlängerung der bestehenden bedingten Zulassung. PTC plant, gemäß den EMA-Richtlinien einen Antrag auf erneute Prüfung einzureichen. Translarna bleibt auf dem Markt und steht Patienten mit nmDMD zur Verfügung, bis das erneute Prüfungsverfahren abgeschlossen ist. Basierend auf den Verfahrensrichtlinien des CHMP wäre die Stellungnahme nach dem erneuten Prüfungsverfahren voraussichtlich im Januar 2024 zu erwarten, wobei die EK die Stellungnahme innerhalb der folgenden 67 Tage ratifizieren würde.
„Wir sind von der CHMP-Entscheidung überrascht und äußerst enttäuscht, angesichts des etablierten und günstigen Sicherheits- und Wirksamkeitsprofils von Translarna“, sagte Matthew B. Klein, MD, Chief Executive Officer von PTC Therapeutics. „Natürlich ist diese Entscheidung am verheerendsten für die Hunderte von Jungen und jungen Männern in Europa mit Nonsense-Mutation bei DMD, für die keine anderen zugelassenen Therapien zur Verfügung stehen. Wir werden beim CHMP einen Antrag auf erneute Prüfung einreichen, um diese Stellungnahme umzukehren, wie wir es bereits in der regulatorischen Geschichte von Translarna in Europa getan haben.“
Translarna erhielt 2014 in Europa eine bedingte Marktzulassung auf der Grundlage der Ergebnisse der Studie 007, und die bedingte Zulassung wurde 2017 verlängert. Im Rahmen der Verlängerung der bedingten Marktzulassung vereinbarte PTC eine spezifische Verpflichtung, eine dritte placebokontrollierte Studie, Studie 041, durchzuführen. PTC teilte die Ergebnisse der Studie 041 mit, die nominal statistisch signifikante Ergebnisse für mehrere wichtige Endpunkte in der insgesamt eingeschriebenen Intent-to-Treat-Population von 359 Jungen zeigte, obwohl sie in der primären Analyseuntergruppe nicht die statistische Signifikanz erreichte.
Die Daten aus Studie 041 sowie Daten aus den beiden vorherigen placebokontrollierten Studien – Studien 007 und 020 – bildeten die Grundlage für die Prüfung und Entscheidung des CHMP. Als zusätzlicher Nachweis der Wirksamkeit dienten robuste Metaanalysen, die einen hochstatistisch signifikanten Nutzen für mehrere wichtige Krankheitsendpunkte zeigten, die unterschiedliche Aspekte der DMD erfassen, einschließlich des 6-Minuten-Gehtests (6MWD), der North Star Ambulatory Assessment und der Timed Function Tests. Darüber hinaus wurden Analysen des Real World STRIDE-Registers, das 300 Jungen mit einer durchschnittlichen Behandlungsdauer von über 5,5 Jahren umfasst und zeigt, dass eine Langzeittherapie mit Translarna den Zeitpunkt bis zum Verlust der Gehfähigkeit um 3,5 Jahre verzögert, als Teil des Datenpakets aufgenommen, um einen langfristigen bedeutsamen Behandlungsnutzen zu bestätigen. Darüber hinaus hat Translarna ein günstiges Sicherheitsprofil gezeigt, wobei bisher über 3000 Patienten behandelt wurden.
Bei der erneuten Prüfung plant PTC, sich auf die eindeutigen und konsistenten Hinweise auf einen Nutzen in der Gesamtpopulation von 700 Jungen zu konzentrieren, die in alle Studien (007, 020 und 041) einbezogen wurden. Darüber hinaus wird PTC die Entscheidung ansprechen, in Studie 041 eine andere primäre Analyseuntergruppe zu bestimmen als die Untergruppe, die zuvor in den Studien 007 und 020 als am empfänglichsten für einen Behandlungseffekt auf den 6MWD nachgewiesen wurde. PTC wird auch Bedenken ansprechen, die hinsichtlich der Robustheit der STRIDE-Daten zur Unterstützung des langfristigen Behandlungsnutzens geäußert wurden.
Heutige Telefonkonferenz
PTC wird heute um 8:45 Uhr EDT eine Telefonkonferenz abhalten, um über diese Neuigkeiten zu sprechen. Um per Telefon auf die Konferenz zuzugreifen, klicken Sie bitte hier, um sich zu registrieren. Sie erhalten dann Einwahlinformationen. Um Verzögerungen zu vermeiden, empfehlen wir den Teilnehmern, sich 15 Minuten vor Beginn des Anrufs in die Telefonkonferenz einzuwählen. Auf die Webcast-Telefonkonferenz kann über den Investor-Bereich der PTC-Website unter https://ir.ptcbio.com/events-presentations zugegriffen werden. Eine Aufzeichnung des Anrufs ist etwa zwei Stunden nach Abschluss des Anrufs verfügbar und wird 30 Tage lang nach dem Anruf im Unternehmensarchiv gespeichert.
Über Translarna
Translarna (Ataluren), entdeckt und entwickelt von PTC Therapeutics, ist eine Protein-Wiederherstellungstherapie, die darauf abzielt, die Bildung eines funktionierenden Proteins bei Patienten mit genetischen Erkrankungen aufgrund einer Nonsense-Mutation zu ermöglichen. Eine Nonsense-Mutation ist eine Veränderung des genetischen Codes, die die Synthese eines essentiellen Proteins vorzeitig stoppt. Die resultierende Erkrankung wird durch das Protein bestimmt, das nicht in seiner Gesamtheit exprimiert werden kann und nicht mehr funktioniert, wie z. B. Dystrophin bei der Duchenne-Muskeldystrophie. Translarna, der Handelsname von Ataluren, ist in mehreren Ländern, darunter Großbritannien, Nordirland und dem Europäischen Wirtschaftsraum, für die Behandlung der Nonsense-Mutation der Duchenne-Muskeldystrophie bei gehfähigen Patienten ab 2 Jahren zugelassen. Ataluren ist ein untersuchtes neues Medikament in den Vereinigten Staaten.
Über Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne)
Duchenne ist eine seltene und tödliche genetische Erkrankung, die in der frühen Kindheit zu fortschreitender Muskelschwäche führt und in den mittleren 20er Jahren aufgrund von Herz- und Atemversagen zum vorzeitigen Tod führt. Es handelt sich um eine fortschreitende Muskelerkrankung, die durch den Mangel an funktionellem Dystrophin-Protein verursacht wird. Dystrophin ist entscheidend für die strukturelle Stabilität aller Muskeln, einschließlich der Skelett-, Zwerchfell- und Herzmuskulatur. Patienten mit Duchenne können bereits im Alter von 10 Jahren die Fähigkeit zu gehen verlieren (Verlust der Gehfähigkeit), gefolgt von dem Verlust der Armfunktion. Bei Duchenne-Patienten treten anschließend lebensbedrohliche Lungenkomplikationen auf, die eine Beatmungsunterstützung erfordern, sowie Herzkomplikationen in ihren späten Teenagerjahren und mit 20 Jahren.
Über PTC Therapeutics, Inc.
PTC ist ein globales Biopharma-Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung klinisch differenzierter Medikamente konzentriert, die Patienten mit seltenen Erkrankungen Vorteile bieten. PTCs Fähigkeit, Innovationen zur Identifizierung neuer Therapien und zur weltweiten Vermarktung von Produkten ist die Grundlage, die in eine robuste und diversifizierte Pipeline transformativer Medikamente investiert wird. PTCs Mission ist es, Zugang zu bestmöglichen Behandlungen für Patienten zu schaffen, die nur wenige oder keine Behandlungsmöglichkeiten haben. PTCs Strategie besteht darin, seine umfangreiche wissenschaftliche und klinische Expertise und die globale kommerzielle Infrastruktur zu nutzen, um Therapien für Patienten verfügbar zu machen. PTC glaubt, dass dies es dem Unternehmen ermöglicht, für alle seine Interessengruppen einen maximalen Wert zu schaffen. Um mehr über PTC zu erfahren, besuchen Sie uns bitte unter www.ptcbio.com und folgen Sie uns auf Facebook, Instagram, LinkedIn und Twitter unter @PTCBio.
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Zukunftsgerichtete Aussage
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Alle in dieser Präsentation enthaltenen Aussagen, die keine historischen Fakten sind, sind zukunftsgerichtete Aussagen, einschließlich Aussagen zu den zukünftigen Erwartungen, Plänen und Aussichten von PTC, einschließlich in Bezug auf die Vermarktung seiner Produkte und Produktkandidaten; PTCs Pläne für Interaktionen mit der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA); das Ergebnis einer erneuten Prüfung durch den CHMP; und die klinischen Ergebnisse und Vorteile, die Patienten aus der Verabreichung von Translarna erzielen können. Alle unsere zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf Annahmen, die, obwohl sie von der Unternehmensleitung als angemessen erachtet werden, inhärent erheblichen Risiken, Ungewissheiten und Änderungen unterliegen können, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck gebrachten oder implizierten Ergebnissen abweichen.