Eine kürzlich zugelassene Behandlung sollte Babys vor RSV schützen, aber die Nachfrage übersteigt das Angebot des Medikaments.
Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat genehmigt Nirsevimab, ein Antikörper, der an Respiratory Syncytial Virus (RSV) bindet und eine Infektion von Zellen verhindert, im Juli. Die US-Gesundheitsbehörde CDC empfahl dann die Medikation für alle Babys, die entweder während der RSV-Saison geboren wurden oder jünger als acht Monate sind und ihre erste RSV-Saison durchmachen, die etwa von November bis März dauert. RSV kann für Säuglinge eine gefährliche und potenziell tödliche Krankheit sein; etwa 58.000 bis 80.000 Kinder unter fünf Jahren werden jedes Jahr ins Krankenhaus eingeliefert und bis zu 300 sterben in den USA an RSV, so die CDC.
Der Antikörper ist keine Behandlung für RSV, da er eine Infektion verhindern, nicht aber behandeln soll, aber er ist auch kein Impfstoff, obwohl er ähnlich wirkt und kurzfristigen Schutz für Säuglinge bietet. Die Antikörper in der Spritze füllen im Grunde die Lücke für die Antikörper, die Babys noch nicht in ausreichender Menge bilden können, um das Virus abzuwehren. Da es kein Impfstoff ist, ist es wichtig, dass Säuglinge die Antikörper zur richtigen Zeit während der RSV-Saison erhalten, um die besten Chancen zu haben, eine Infektion zu vermeiden.
Warum gibt es nicht genug Nirsevimab?
Am 23. Oktober jedoch warnte die CDC Gesundheitsdienstleister, dass das Medikament knapp sei und empfahl, verfügbare Dosen für Babys mit dem höchsten Risiko von RSV-Komplikationen zu reservieren – einschließlich solcher unter sechs Monaten sowie solcher mit Herz- und Lungenproblemen. Als Reaktion auf die Warnung teilten Kinderärzte Eltern mit, dass ihre Babys das Medikament nicht erhalten würden, wenn sie diese höheren Risikokriterien nicht erfüllten.
Sanofi, das Nirsevimab (das unter dem Markennamen Beyfortus verkauft wird) in Partnerschaft mit AstraZeneca, dem Hersteller des Medikaments, vertreibt, führten beide eine unerwartet hohe Nachfrage für den Mangel an. „Trotz eines aggressiven Versorgungsplans, der darauf ausgelegt war, frühere pädiatrische Impfungsstarts zu übertreffen, war die Nachfrage nach diesem Produkt…höher als erwartet“, sagt ein Sanofi-Sprecher. Um dem Mangel entgegenzuwirken, sagt ein AstraZeneca-Sprecher: „Wir maximieren die Effizienz unserer Produktionskapazitäten und haben die Produktion und Verpackung durch die Hinzufügung weiterer Produktionsstandorte kürzlich erhöht.“
Dr. Robert Frenck, Professor für Pädiatrie und Direktor der Impfstoffforschung am Cincinnati Children’s Hospital, sagt, dass einige Faktoren wahrscheinlich zu einer unzureichenden Versorgung beigetragen haben, darunter eine aufgestaute Nachfrage, die auf einmal eintraf, und schwierige finanzielle Entscheidungen, die Ärzte in Bezug auf die Anzahl der zu bestellenden Dosen treffen mussten. Da der Antikörper für Babys bis zum achten Monat in ihrer ersten RSV-Saison empfohlen wird, ist jedes Baby, das seit März geboren wurde, jetzt für Nirsevimab berechtigt. Bei etwa 3,5 Millionen Babys, die jedes Jahr in den USA geboren werden, sind das etwa 2,4 Millionen Babys, die möglicherweise in Arztpraxen und Krankenhäusern erscheinen, um das Medikament zu erhalten.
In Zukunft ist die gute Nachricht, dass die Diskrepanz wahrscheinlich bis zum nächsten Jahr behoben sein wird. Auch wenn es immer einen Ansturm auf das Medikament kurz vor der RSV-Saison geben wird, ist es dann wahrscheinlich, dass Babys, die im Herbst geboren werden, Nirsevimab noch vor dem Verlassen des Krankenhauses erhalten, wodurch ein Teil der Nachfrage zu Beginn der RSV-Saison gemildert wird. „In diesem Jahr haben wir plötzlich Millionen von Babys, die es brauchen, und wir hatten nicht die Möglichkeit, es auf der Grundlage des Geburtsdatums zu verteilen“, sagt Frenck.
Es gibt noch einen weiteren Faktor bei der Einführung eines neuen Medikaments, der wahrscheinlich auch zu Engpässen in einigen Arztpraxen beigetragen hat, der mit der Bestellweise von Ärzten zusammenhängt. Kinderärzte in Privatpraxis zahlen zunächst selbst für die Medikamente und hoffen auf eine spätere Erstattung durch die Krankenkassen. Die CDC schloss Nirvsevimab in das Impfprogramm für Kinder ein, was bedeutet, dass die Regierung die Kosten für das Medikament für Babys ohne Krankenversicherung oder mit unzureichender Versicherung übernehmen würde, was etwa die Hälfte der jährlich in den USA geborenen Babys ausmacht. Die andere Hälfte wird von privaten Kostenträgern bezahlt, und während diese Krankenversicherer verpflichtet sind, Medikamente zu erstatten, die in das Impfprogramm für Kinder aufgenommen wurden, sind der Umfang der Abdeckung und die zeitnahe Einrichtung administrativer Verfahren für die Erstattung nicht bei allen Unternehmen gleich. Angesichts der ungefähren Kosten von 450 US-Dollar pro Dosis mussten einige Ärzte schwierige Entscheidungen darüber treffen, wie viel Nirsevimab sie bestellen, und diejenigen, die gezögert haben, können jetzt aufgrund des Mangels keine Bestellungen mehr aufgeben. „Private Krankenversicherer sind nicht ein einheitliches Gebilde“, sagt Dr. Jesse Hackell, Vorsitzender des Ausschusses für Praxis und ambulante Medizin der American Academy of Pediatrics (AAP). „Die Erfordernis der Abdeckung bedeutet nicht, dass die Erstattung in jedes Versicherungssystem geladen ist. [Als Kinderarzt] möchten Sie keine Rechnung an eine Versicherung stellen, ohne zunächst zu wissen, dass sie nicht einfach als unbekannter Code abgelehnt wird.“
Wer erhält derzeit das verfügbare Nirsevimab?
Die CDC und die AAP empfehlen, dass verfügbare Dosen zuerst an die jüngsten Babys unter sechs Monaten gehen sollen, da sie ein höheres Risiko haben, RSV-Komplikationen zu entwickeln. Das Medikament sollte auch für Babys mit angeborenen Herzproblemen oder Lungenkrankheiten priorisiert werden, die sie anfälliger für das Virus machen würden.
Gibt es andere Möglichkeiten, Babys vor RSV zu schützen?
Es gibt mit Palivizumab ein weiteres Medikament, das RSV-Infektionen verhindert. Wie Nirsevimab ist es ein Antikörper, der die Infektionen mit dem Virus reduzieren kann – im Gegensatz zu Nirsevimab, das nur eine einmalige Injektion erfordert, müssen mit Palivizumab jedoch monatliche Injektionen während der gesamten RSV-Saison erfolgen. Das Medikament ist außerdem nur für eine spezifische Gruppe von hochrisikoreichen Babys zugelassen, darunter Frühgeborene und solche mit Herz- oder Lungenproblemen.
Angesichts des Mangels an Nirsevimab setzen die meisten Ärzte weiterhin Palivizumab für Babys ein, die für das Medikament in Frage kommen, anstatt sie auf Nirsevimab umzustellen. So können verfügbare Dosen Babys mit höherem Risiko vorbehalten werden, die nicht die strengen Zulassungskriterien für Palivizumab erfüllen.
Ärzte können Medikamente auch „off-label“ verschreiben, also für Anwendungen außerhalb der zugelassenen Indikationen, aber Kinderärzte sind aus mehreren Gründen zögerlich, die Anwendung von Palivizumab auf ansonsten gesunde Babys auszuweiten. „Das Aufregende an Nirsevimab ist, dass es sich sehr anders verhält als Palivizumab“, sagt Frenck, so dass die Medikamente nicht unbedingt austauschbar sind. Er merkt an, dass Studien zu Palivizumab nur höher riskante Säuglinge einschlossen und es unklar ist, wie gesunde Babys auf das Medikament reagieren würden. Außerdem hätten die Studien mit höheren Risikobabys „niemals wirklich Daten gezeigt, die signifikante Verringerungen von Krankenhausaufenthalten oder Aufenthalten auf der Intensivstation belegten“, sagt er. „Die Wirksamkeit war nicht so hoch wie erhofft.“
Es gibt auch eine niedrigere Dosis von Nirsevimab – die Hälfte der derzeit knappen zugelassenen Dosis -, von der Sanofi und AstraZeneca sagen, dass sie verfügbar und gut vorrätig sei. Aber die CDC und AAP warnten Ärzte davor, die Dosis einfach zu verdoppeln, um die Nachfrage zu decken. Die 50-mg-Dosis ist für kleinere Babys unter 11 Pfund vorgesehen, hauptsächlich Neugeborene, die anfälliger für RSV-Komplikationen sind, und Kinderärzte sagen, dass die Verdopplung einer Dosis, um ein älteres Baby zu schützen, bedeuten würde, dass zwei jüngere Babys möglicherweise kein Medikament erhalten. Außerdem „bedeutet die doppelte Menge von 50 mg eines Medikaments nicht unbedingt dasselbe wie 100 mg dieses Medikaments.“