` tags. `Skyline Therapeutics präsentiert auf der ASGCT 2025 einen aktuellen Abstract zu SKG1108, einer neuartigen optogenetischen Gentherapie für Retinitis Pigmentosa`

(SeaPRwire) –   SHANGHAI, 10. Mai 2025 — Skyline Therapeutics, ein innovationsgetriebenes klinisches Gentherapieunternehmen, das sich auf die Entwicklung einzigartiger und neuartiger Lösungen für seltene und schwere Krankheiten konzentriert, gab heute eine Late-Breaking-Abstract-Präsentation zu SKG1108, seiner in der Erprobung befindlichen optogenetischen Gentherapie für Retinitis Pigmentosa (RP), auf der 28. Jahrestagung der American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) (13.–17. Mai 2025, New Orleans, Louisiana) bekannt.

ASGCT 2025 Late-Breaking Abstract
Abstract-Titel: SKG1108: Optogenetische Gentherapie mit AAV-BWLP zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Retinitis Pigmentosa durch eine einzige intravitreale Injektion
Abstract-Nr.: 2023
Datum und Uhrzeit: 13. Mai 2025 | 18:00 Uhr – 19:30 Uhr CT

Über SKG1108
SKG1108 ist ein optogenetischer Adeno-assoziierter Virus (AAV) Gentherapie-Vektor, der entwickelt wurde, um das Sehvermögen bei RP-Patienten mit Photorezeptordegeneration wiederherzustellen. Sein neuartiges Design kombiniert ein proprietäres intravitreales Kapsid und ein speziell entwickeltes Broad Wavelength Light-sensing Protein (BWLP), das Opsine aus verschiedenen Quellen enthält, was starke und breitbandige lichtsensitive Aktivität in In-vitro-elektrophysiologischen Studien zeigte. In In-vivo-Studien zeigte eine einmalige intravitreale Injektion von SKG1108 überlegene Wirksamkeit und Sicherheit in rd1-Mäusen, mit auffallenden funktionellen Verbesserungen in der Elektrophysiologie des visuellen Systems, der Lichtwahrnehmung und Verhaltenstests zur Sehschärfe. Die Therapie liefert eine einzelsträngige DNA-Nutzlast, die lichtaktivierbare Proteine in die Netzhaut kodiert, wodurch die Notwendigkeit entfällt, auf bestimmte genetische Mutationen abzuzielen. Durch die Generierung neuer lichtempfindlicher Zellen zielt SKG1108 darauf ab, die Sehfunktion bei RP-Patienten im Spätstadium wiederherzustellen, unabhängig von ihrem zugrunde liegenden genetischen Defekt. SKG1108 erhielt im September 2024 die U.S. FDA Orphan Drug Designation (ODD).

Über Retinitis Pigmentosa (RP)
Retinitis Pigmentosa (RP) ist eine Art erblicher Netzhauterkrankung (IRD), die mit Mutationen in über 100 verschiedenen Genen verbunden ist und zu einem fortschreitenden Sehverlust führt, der typischerweise mit Nachtblindheit (Stäbchendegeneration) beginnt, gefolgt von Tunnelblick und schließlich zur Erblindung aufgrund des nahezu vollständigen Absterbens der Photorezeptoren (Stäbchen- und Zapfendegeneration). Derzeit gibt es weltweit keine wirksamen Behandlungen, die die Photorezeptordegeneration wirksam verlangsamen, aufhalten oder umkehren können, und bestehende genspezifische Therapien gelten nur für eine kleine Untergruppe von RP-Patienten. Der mutationsunabhängige optogenetische Ansatz von SKG1108 – der entwickelt wurde, um das Sehvermögen unabhängig von genetischen Defekten wiederherzustellen – hat das Potenzial, eine transformative Behandlung für die große Mehrheit der RP-Patienten zu werden, einschließlich derjenigen mit fortgeschrittener Erkrankung.

Über Skyline Therapeutics
Skyline Therapeutics ist ein innovationsgetriebenes, klinisches Gentherapieunternehmen, das sich auf die Entwicklung einzigartiger und neuartiger therapeutischer Lösungen für seltene und schwere Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf konzentriert. Aufbauend auf unserer hochmodernen Adeno-assoziierten Virus (AAV)-Plattform, die mehrere proprietäre Technologien für die Kapsiddentdeckung, das Vektordesign und -engineering, die Prozessentwicklung und die GMP-Herstellung umfasst, entwickeln wir eine vielfältige Pipeline von Gentherapien, die auf okuläre, neurologische und kardiovaskuläre Erkrankungen abzielen. Unsere wichtigsten Programme schreiten rasch durch klinische Studien mit behördlichen Genehmigungen und besonderen Bezeichnungen der US FDA und China NMPA voran und bringen uns der Bereitstellung lebensverändernder Therapien für Patienten in Not näher.

Über ASGCT
Die American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) ist eine professionelle, gemeinnützige medizinische und wissenschaftliche Organisation, die sich dem Verständnis, der Entwicklung und Anwendung von Gen-, verwandten Zell- und Nukleinsäuretherapien sowie der Förderung der professionellen und öffentlichen Bildung auf diesem Gebiet widmet. Mit mehr als 5.000 Mitgliedern in den USA und weltweit ist die ASGCT der größte Zusammenschluss von Personen, die an der Gen- und Zelltherapieforschung beteiligt sind. Das ASGCT Annual Meeting ist die wichtigste Veranstaltung für Fachleute der Gen- und Zelltherapie, um von den neuesten wissenschaftlichen Forschungsergebnissen zu lernen und über neue Technologien auf dem Laufenden zu bleiben.

SOURCE Skyline Therapeutics