Stealth BioTherapeutics gibt Verzögerung des FDA-Entscheidungstermins für den Antrag bezüglich des Barth-Syndroms bekannt

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(SeaPRwire) –   – FDA-Entscheidung über Elamipretid zur Behandlung des Barth-Syndroms verzögert sich –
– Kennzeichnungsdiskussionen laufen, aber kein überarbeiteter Aktionstermin von der FDA mitgeteilt –

NEEDHAM, Mass., 29. April 2025 — Stealth BioTherapeutics Inc. (das „Unternehmen“ oder „Stealth“), ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger Therapien für Krankheiten mit mitochondrialer Dysfunktion konzentriert, gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) mitgeteilt hat, dass sie den heutigen Gebührentermin für verschreibungspflichtige Medikamente (PDUFA) für ihren Antrag auf ein neues Medikament (NDA) für ihr Prüfmedikament Elamipretid zur Behandlung des Barth-Syndroms nicht einhalten wird. Das Barth-Syndrom ist eine extrem seltene, lebensbedrohliche pädiatrische Mitochondrienerkrankung, von der bekanntermaßen weniger als 150 Personen in den Vereinigten Staaten und weniger als 300 Personen weltweit betroffen sind.

„Wir schätzen die sorgfältigen Bemühungen der FDA, ihre Überprüfung unseres Antrags auf ein neues Medikament voranzutreiben, einschließlich ihrer Bestätigung der Anforderungen nach der Markteinführung und der kürzlichen Aufnahme von Kennzeichnungsdiskussionen“, sagte Reenie McCarthy, Chief Executive Officer. „Wir hoffen, in den kommenden Tagen weitere Informationen über den überarbeiteten Aktionstermin zu erhalten, um unsere Fähigkeit zu untermauern, den erweiterten und Notfallzugang zu Elamipretid weiterhin zu unterstützen und gleichzeitig auf eine mögliche FDA-Zulassung hinzuarbeiten.“

Der NDA von Stealth wurde am 29. Januar 2024 bei der FDA eingereicht und am 29. März 2024 von der FDA zur Standardüberprüfung mit einem PDUFA-Termin vom 29. Januar 2025 registriert. Am 6. Mai 2024 gewährte die FDA eine vorrangige Prüfung. Am 10. Oktober 2024 trat das Cardiovascular and Renal Drugs Advisory Committee (CRDAC) zusammen und kam zu dem Schluss, dass Elamipretid zur Behandlung von Patienten mit Barth-Syndrom wirksam ist. Am 14. Januar 2025 teilte die FDA Stealth mit, dass neue Analysen, die die FDA Ende November und Anfang Dezember 2024 angefordert hatte, eine Verschiebung des PDUFA-Termins auf den 29. April 2025 erforderlich machten.

Elamipretid hat von der FDA den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden, Fast Track, Priority Review und Rare Pediatric Designations sowie von der European Medicines Agency (EMA) den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden zur Behandlung des Barth-Syndroms erhalten. Mehr als 35 Patienten weltweit haben erweiterten oder Notfallzugang zu Elamipretid zur Behandlung des Barth-Syndroms erhalten, darunter viele schwerkranke Säuglinge und Kleinkinder, die von der Krankheit betroffen sind.

Über das Barth-Syndrom

Das Barth-Syndrom ist eine extrem seltene genetische Mitochondrienerkrankung, die zu Belastungsintoleranz, Muskelschwäche, schwächender Müdigkeit, Herzinsuffizienz, wiederkehrenden Infektionen und verzögertem Wachstum führt. Die Krankheit ist mit einer verkürzten Lebenserwartung verbunden, wobei 85 % der frühen Todesfälle bis zum Alter von fünf Jahren auftreten. Das Barth-Syndrom tritt hauptsächlich bei Männern auf und betrifft schätzungsweise einen von 1.000.000 Männern weltweit oder etwa 150 Personen in den Vereinigten Staaten. Es gibt keine zugelassenen Therapien zur Behandlung des Barth-Syndroms.

Über Stealth BioTherapeutics

Unsere Mission ist es, neuartige Therapien zu entwickeln, um das Leben von Patienten mit mitochondrialen Dysfunktionen zu verbessern. Unser führender Produktkandidat Elamipretid wird auf das Barth-Syndrom geprüft und befindet sich in der Spätphasenentwicklung für primäre mitochondriale Myopathie und trockene altersbedingte Makuladegeneration, wo wir in Phase 2 eine stark schützende Wirkung auf den Photorezeptorverlust beobachteten. Wir evaluieren eine topische ophthalmische Formulierung unseres klinischen Kandidaten der zweiten Generation, Bevemipretid (SBT-272), für trockene altersbedingte Makuladegeneration. Wir verfügen über eine umfangreiche Pipeline neuartiger Verbindungen, die für seltene neurologische, kardiale und myopathische Erkrankungen evaluiert werden. 

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QUELLE Stealth BioTherapeutics Inc.