16 Patienten wurden in eine multizentrische internationale, randomisierte, placebokontrollierte, doppelt verblindete Phase-II-klinische Studie aufgenommen
Ziel: Bestimmung der Effektstärke von Neuro-Cells®, einer Stammzellbehandlung für traumatische Rückenmarksverletzungen (TSCI)
Bestätigte ausgezeichnete Sicherheit und Verträglichkeit von Neuro-Cells®
Präklinische Evidenz zeigt das Potenzial von Neuro-Cells® in anderen Indikationen, einschließlich traumatischer Hirnverletzungen
Primäre Endpunkte werden für Februar 2024 erwartet, Abschluss der Gesamtstudie ist für August 2024 geplant
GELEEN, Niederlande, 7. September 2023 – Neuroplast, ein niederländisches Biotechnologie-Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf zellbasierte Behandlungen für neurodegenerative Erkrankungen konzentriert, hat die Aufnahme von Patienten in seine randomisierte, placebokontrollierte, doppelt verblindete Phase-II-Studie zur Bewertung der Effektstärke von Neuro-Cells® bei traumatischen Rückenmarksverletzungen (TSCI) erfolgreich abgeschlossen. Vorläufige Daten deuten auf ein ausgezeichnetes Sicherheitsprofil aufgrund des vollständigen Fehlens von produktbezogenen unerwünschten Ereignissen hin. Darüber hinaus bestätigt das Feedback der Patienten eine ausgezeichnete Verträglichkeit. Die Studie wird in Zusammenarbeit mit dem Hospital Nacional de Parapléjicos in Toledo, Spanien, und dem Rigshospitalet in Kopenhagen, Dänemark, durchgeführt.
Die Neuro-Cells®-Technologieplattform verwendet das eigene Knochenmark des Patienten, um eine Stammzellbehandlung zu entwickeln, die Entzündungen moduliert und das Regenerationspotenzial im zentralen Nervensystem verbessert. Neuro-Cells® werden Patienten in der subakuten Phase intrathekal verabreicht. Diese autologe Behandlung zielt darauf ab, Funktion, Mobilität und damit Unabhängigkeit zu erhalten und wiederherzustellen.
Doppelt verblindete, randomisierte, placebokontrollierte multizentrische Studie
Die Studie wurde von den leitenden Prüfärzten Antonio Oliviero, MD, PhD und Prof. Jörg Mey vom Hospital Parapléjicos in Toledo, Spanien, sowie Professor Fin Biering-Sørensen und MD, PhD Claus Andersen vom Rigshospitalet in Kopenhagen, Dänemark, durchgeführt.
Bei der Studie handelt es sich um eine randomisierte, doppelt verblindete und placebokontrollierte Studie mit einem frühen und späten Crossover-Design. Die Interventionsgruppe erhielt Neuro-Cells® in der subakuten Phase nach dem Trauma mit einer sechsmonatigen Nachbeobachtung bis zu ihren primären Endpunkten. Die Placebo-Gruppe erhielt zunächst ein Placebo, wurde oder wird jedoch nach der anfänglichen Nachbeobachtungszeit von sechs Monaten mit Neuro-Cells® behandelt. Die vielschichtige Nachbeobachtung beider Gruppen umfasst standardisierte und validierte Endpunktmessungen der Motorik und Sensorik sowie zahlreiche Blut- und Liquoruntersuchungen. Neben dem Fehlen von produktbezogenen unerwünschten Ereignissen beschreiben die Patienten die Intervention als einfach und machbar, da sie keine signifikanten Änderungen des täglichen Lebens oder der Medikamenteneinnahme erfordert.
Antonio Oliviero, MD, PhD, leitender Prüfarzt am Hospital Nacional de Parapléjicos de Toledo, Spanien, erklärt:
„Bei unserer Zusammenarbeit mit Neuroplast, um die Rolle der Stammzelltransplantation bei der Genesung von Personen mit Rückenmarksverletzungen zu etablieren, ist es großartig zu hören, dass die Patienten mit der Behandlung, die sie als einfach, machbar und sicher empfinden, zufrieden sind.“
Fin Biering-Sørensen, MD, PhD, leitender Prüfarzt am Rigshospitalet, Dänemark, fügt hinzu:
„Seit Jahrzehnten suchen wir nach einem Heilmittel für Rückenmarksverletzungen. Dieses Projekt könnte ein Schritt auf diesem Weg sein, was sehr aufregend ist, da wir bisher nur in der Lage waren, die durch die Rückenmarksverletzung verursachten Symptome und Komplikationen zu behandeln.“
Insgesamt umfasst die Studie 16 Patienten, die sechs bis zehn Wochen nach einer Rückenmarksverletzung aufgenommen wurden.
Die Studie wird unter offizieller Genehmigung der spanischen und dänischen Ethikkommissionen und zuständigen Behörden durchgeführt.
Neuroplast CEO Johannes de Munter schließt:
„Dieser Meilenstein bringt uns einem Schritt näher an die Bereitstellung einer wirksamen Behandlung für Patienten, die an traumatischen Rückenmarksverletzungen leiden. Wir sind besonders froh, eine weitere Bestätigung der ausgezeichneten Verträglichkeit und Sicherheit unseres Neuro-Cells®-Produkts zu sehen.“
Potenzielle Relevanz für andere neurologische Erkrankungen
Präklinische Evidenz legt nahe, dass die Neuro-Cells®-Behandlung breitere Anwendungen bei verschiedenen neurodegenerativen Erkrankungen haben könnte. Neuroplast hat Orphan-Drug-Designationen für traumatische Rückenmarksverletzungen und frontotemporale Demenz erhalten. Laufende Forschungsbemühungen untersuchen aktiv zusätzliche potenzielle Anwendungen.
Neuroplast ist offen für Diskussionen über Investitionsmöglichkeiten, die darauf abzielen, die klinischen Entwicklungspfade zur Behandlung einer breiteren Palette von Erkrankungen des zentralen Nervensystems, einschließlich traumatischer Hirnverletzungen, voranzutreiben.
Über traumatische Rückenmarksverletzungen (TSCI)
Akute TSCI verursacht eine unheilbare Schädigung des Rückenmarks und betrifft etwa 12.000 Menschen in Europa und 17.000 in den USA pro Jahr. Der Schaden oder das Trauma unterbricht die Kommunikation des Gehirns mit den Körperregionen unterhalb der Verletzungsstelle. Rückenmarksverletzungen werden hauptsächlich durch Unfälle verursacht und führen in den meisten Fällen zu lebenslangem Verlust der Kontrolle über motorische Funktionen und Empfindungen. Nach der Primärverletzung des Rückenmarks führt eine Kaskade von Ereignissen zu fortschreitendem Gewebeverlust, der die Prognose des Patienten weiter verschlechtern kann. Derzeitige Behandlungsansätze für TSCI sind nur symptomatisch und lassen die zugrunde liegende Pathophysiologie unverändert.
TSCI hat schwerwiegende Auswirkungen auf die Lebensqualität der Patienten mit gravierenden Folgen für Mobilität und Verlust der Unabhängigkeit. Darüber hinaus verursacht TSCI ein lebenslanges finanzielles Problem für Patienten, Kostenträger, Gesundheitssysteme und die Gesellschaft insgesamt.
Über Neuro-Cells®
Neuro-Cells® ist eine transformative Plattformbehandlung nach GMP. Sie enthält ein nicht im Wesentlichen manipuliertes, aus Knochenmark gewonnenes integriertes Gemisch aus Stammzellen, einschließlich hämatopoetischer und mesenchymaler Stammzellen, die aus dem eigenen Knochenmark eines Patienten (Spender und Empfänger sind dieselbe Person) hergestellt werden. Entzündungsauslösende Komponenten und Krankheitserreger werden während dieses Prozesses entfernt.
Über Neuroplast
Neuroplast ist ein niederländisches Stammzelltechnologieunternehmen, das sich auf schnelle Entwicklungsprogramme mit autologen Zellprodukten zur Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen konzentriert, mit dem Ziel, Menschen, die unter diesen Erkrankungen leiden, Perspektiven zu geben.
Das Unternehmen wurde im August 2014 vom Arzt Johannes de Munter und dem Neurologen Erik Wolters gegründet. Die derzeitigen Geldgeber sind Lumana Invest, Brightlands Venture Partners, LIOF und die niederländische Agentur für Unternehmen. Neuroplast hat seinen Sitz in den Niederlanden.
Weitere Informationen finden Sie unter www.neuroplast.com
Über das Krankenhaus Parapléjicos, Toledo, Spanien
Das Hospital Nacional de Parapléjicos ist das Referenzkrankenhaus in Spanien für die Behandlung von Rückenmarksverletzungen und wird vom Gesundheitsministerium der Regierung von Spanien anerkannt.
Über das Rigshospitalet, Kopenhagen, Dänemark
Das Rigshospitalet ist eines der beiden dänischen nationalen Zentren, die hochspezialisierte Behandlung, Rehabilitation und Betreuung von Personen mit Rückenmarksverletzungen anbieten.
Über Lumana Inv