Neue präklinische Daten zeigen das Potenzial der IV-Gentherapie von Capsida für STXBP1-DEE zur Korrektur aller Krankheitsmanifestationen “`

(SeaPRwire) –   Daten werden als mündliche und Posterpräsentationen auf der Jahrestagung 2024 der American Epilepsy Society vorgestellt

THOUSAND OAKS, Kalifornien, 6. Dezember 2024 — Capsida Biotherapeutics („Capsida“) gab heute neue präklinische Daten zu CAP-002 bekannt, seinem First-in-Class-Kandidaten für eine intravenös verabreichte Gentherapie der nächsten Generation zur Behandlung von Entwicklungs- und epileptischer Enzephalopathie (DEE) aufgrund von Syntaxin-bindenden Protein 1 (STXBP1)-Mutationen. Die neuen Daten an nicht-menschlichen Primaten (NHPs) und menschlichen Zellen belegen das Potenzial von CAP-002, Anfälle, motorische Anomalien und Entwicklungsstörungen/geistige Behinderungen bei STXBP1-DEE-Patienten signifikant zu korrigieren. CAP-002 soll in der ersten Hälfte des Jahres 2025 in die Klinik eintreten. Capsida hat kürzlich ein Pre-IND-Meeting mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) abgeschlossen und von der FDA die Orphan-Drug-Designation für CAP-002 erhalten.

In kranken menschlichen Neuronen in vitro stellte CAP-002 die STXBP1-Proteinmenge auf normale Werte wieder her und korrigierte die neuronale Netzwerkaktivität vollständig. Bei NHPs zeigte CAP-002 nach intravenöser (IV) Verabreichung eine dosisabhängige, gehirnweite Verteilung und Expression, während die Auswirkungen auf Nicht-Zielgewebe wie Leber und dorsale Wurzelganglien (DRGs) begrenzt blieben. Die dosisabhängigen Erhöhungen von STXBP1 korrelieren signifikant mit präklinischen pharmakologischen Studien an Mäusen, die das Potenzial zur Behandlung und sogar zur vollständigen Korrektur der Krankheit durch Gen-Supplementierung belegt haben. CAP-002 war sicher und gut verträglich, mit einer 20-fach niedrigeren Zielausrichtung auf die Leber und einer 143-fach niedrigeren DRG-Expression im Vergleich zu AAV9, ohne nachteilige histopathologische Befunde.

„STXBP1-DEE ist eine lebensverändernde Erkrankung für Patienten und ihre Familien, und es gibt keine zugelassenen Behandlungen“, sagte Peter Anastasiou, Chief Executive Officer von Capsida Biotherapeutics. „Diese neuen Daten belegen das Potenzial von CAP-002, alle Manifestationen der Krankheit sicher zu behandeln, und wir freuen uns darauf, dieses Programm in der ersten Hälfte des Jahres 2025 in die Klinik zu überführen.“

Diese Daten werden in mündlichen und Posterpräsentationen auf der Jahrestagung 2024 der American Epilepsy Society (AES) vom 6. bis 10. Dezember 2024 in Los Angeles, Kalifornien, vorgestellt.

Präsentationsdetails

Mündliche Präsentation:

• Titel: Systemische Gentherapie mit gentechnisch verändertem AAV zeigt präklinische Wirksamkeit und Sicherheit, die eine krankheitsmodifizierende Behandlung für STXBP1-Entwicklungs- und epileptische Enzephalopathie unterstützt
• Datum und Uhrzeit: Samstag, 7. Dezember 2024, 14:45 – 17:00 Uhr PT
• Session: Plattform B | Translationale Forschung
• Session Nummer: B.06
• Ort: Los Angeles Convention Center, Raum 404, Ebene 2
• Präsentator: Allison Knoll, Ph.D., Leiterin der präklinischen Forschung, Capsida

Posterpräsentation:

• Titel: Systemische Gentherapie mit gentechnisch verändertem AAV zeigt präklinische Wirksamkeit und Sicherheit, die eine krankheitsmodifizierende Behandlung für STXBP1-Entwicklungs- und epileptische Enzephalopathie unterstützt
• Datum und Uhrzeit: Samstag, 7. Dezember 2024, 12:00 – 14:00 Uhr PT
• Poster Session: Poster Session 1
• Poster Nummer: 237
• Ort: Los Angeles Convention Center, South Hall H, Ebene 1
• Präsentator: Allison Knoll, Ph.D., Leiterin der präklinischen Forschung, Capsida

Abstracts finden Sie auf der AES-Website unter .

Über STXBP1-Entwicklungs- und epileptische Enzephalopathie (STXBP1-DEE)
Das STXBP1-Protein ist in jedem Neuron im Gehirn vorhanden und essentiell für die normale Neurotransmission. Eine Mutation im STXBP1-Gen ist mit therapieresistenten Anfällen, schweren Entwicklungsverzögerungen und geistiger Behinderung, motorischen Anomalien und plötzlichem unerwartetem Tod bei Epilepsie (SUDEP) verbunden. STXBP1-DEE betrifft schätzungsweise bis zu eins von 26.000 Kindern weltweit. Es gibt keine zugelassenen Behandlungen.

Über Capsida Biotherapeutics
Capsida Biotherapeutics ist ein voll integriertes Gentherapieunternehmen mit einer Pipeline für das zentrale Nervensystem (ZNS), die krankheitsmodifizierende und potenziell kurative Behandlungen für seltene und häufigere Krankheiten in allen Altersgruppen umfasst. Die proprietären gentechnisch veränderten Kapside von Capsida ermöglichen eine hohe neuronale Transduktion bei gleichzeitiger Begrenzung des Tropismus auf Nicht-Zielorgane wie die Leber. Die vollständig im Besitz des Unternehmens befindliche Pipeline umfasst eine potenzielle First-in-Class-Behandlung für STXBP1-Entwicklungs- und epileptische Enzephalopathie (STXBP1-DEE), die die Orphan-Drug-Designation (ODD) der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) erhalten hat, eine Best-in-Class-Behandlung für die Parkinson-Krankheit im Zusammenhang mit GBA-Mutationen (PD-GBA) und eine Best-in-Class-Therapie für die Friedreich-Ataxie. Die STXBP1-DEE- und PD-GBA-Programme sollen in der ersten Hälfte des Jahres 2025 in die Klinik eintreten. Neben den vollständig im Besitz des Unternehmens befindlichen Programmen unterhält das Unternehmen validierende Partnerschaften mit AbbVie, Lilly und CRISPR Therapeutics. Capsida wurde 2019 von den Lead-Investoren Versant Ventures und Westlake Village BioPartners gegründet und entstand aus bahnbrechender Forschung im Labor von Viviana Gradinaru, Ph.D., Professorin für Neurowissenschaften am Caltech. Besuchen Sie uns unter .

 

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