
(SeaPRwire) – DALLAS, 20. Januar 2025 — , ein Biotechnologieunternehmen, das sich der Wiederherstellung des Sehvermögens blinder Patienten in realen Umgebungen durch die Entwicklung und Kommerzialisierung neuartiger Gentherapien für retinale degenerative Erkrankungen verschrieben hat, gab heute mehrere Präsentationen der Unternehmensleitung auf der an, die vom 20. bis 23. Januar 2025 im Kay Bailey Hutchinson Convention Center in Dallas, Texas stattfindet. Einzelheiten zu den Präsentationen sind wie folgt:
Titel: Bewältigung der Herausforderungen von Gentherapien für seltene Krankheiten Sitzungstitel: Gentherapie für seltene Krankheiten
Datum der Sitzung: 21. Januar 2025
Uhrzeit der Sitzung: 12:15 Uhr C.T.
Präsentator: Samarendra Mohanty, PhD, President & Chief Scientific Officer
Dr. Mohanty wird die wichtigsten Herausforderungen für moderne Gentherapieprogramme für seltene Erkrankungen erörtern. Dazu gehören der allgemeine Mangel an geeigneten Tiermodellen, etablierten klinischen Endpunkten und validierten Analyse- und Herstellungsprozessen, die in den meisten Fällen vom Entwickler der Gentherapie implementiert werden müssen.
Titel: Partnerschaft für die Kommerzialisierung, eine CMC-Perspektive
Sitzungstitel: Partnerschaft für den Erfolg der Gentherapie
Datum der Sitzung: 21. Januar 2025
Uhrzeit der Sitzung: 16:30 Uhr C.T.
Präsentator: Raymond Kaczmarek, Chief Technical and Manufacturing Officer
In seiner Präsentation wird Herr Kaczmarek einige wichtige interne und externe Überlegungen hervorheben, die für eine erfolgreiche CDMO-Beziehung und ein umfassendes Herstellungsprogramm für Gentherapieprogramme von größter Bedeutung sind.
Sitzungstitel: Internationale Konvergenz und regulatorische Angleichung für CGT
Datum der Sitzung: 22. Januar 2025
Uhrzeit der Sitzung: 11:00 Uhr C.T.
Vorsitz: Khandan Baradaran, PhD, SVP Regulatory and Quality
Dr. Baradaran wird ein informelles Gespräch mit Dr. Nicole Verdun, Super Office Director des Office of Therapeutic Products, CBER, moderieren und darüber diskutieren, wie Entwickler von Gen- und Zelltherapien produktive Interaktionen mit den Aufsichtsbehörden aufbauen können, um einen effizienten Weg zur Zulassung zu gewährleisten.
Titel: Optische Ansätze für nicht-virale, wiederholbare Gentherapien Sitzungstitel: Stehen wiederholbare Gentherapien am Horizont?
Datum der Sitzung: 22. Januar 2025
Uhrzeit der Sitzung: 11:00 Uhr C.T.
Präsentator: Subrata Batabyal, PhD, Director, Non-Clinical Development
In seiner Präsentation wird Dr. Batabyal die Dosierungsbeschränkungen von AAV-Gentherapien und wie Nanoscopes nicht-virale, optische Dosiertechnologien diese Einschränkung überwinden können, indem sie Bedenken hinsichtlich der Immunogenität beseitigen, erörtern.
Titel: Gentherapien der ersten Wahl bei erblicher Blindheit Sitzungstitel: Innovation Series Company Presentations
Datum der Sitzung: 22. Januar 2025
Uhrzeit der Sitzung: 16:00 Uhr C.T.
Präsentatorin: Sulagna Bhattacharya, CEO
In ihrem Vortrag wird Frau Bhattacharya ein Unternehmensupdate zu den jüngsten und bevorstehenden Fortschritten bei Pipeline-Programmen geben. Sie wird insbesondere das Hauptprodukt von Nanoscope, MCO-010, behandeln, das zur BLA-Einreichung vorgesehen ist, sowie den Fortschritt des Stargardt-Programms von Nanoscope zu einer Phase-3-Zulassungsstudie.
Titel: Flexibilität und Skalierbarkeit in der AAV-Gentherapieherstellung gewährleisten Sitzungstitel: Bioprozess-Workflows und -Analysen für Flexibilität und Skalierbarkeit
Datum der Sitzung: 22. Januar 2025
Uhrzeit der Sitzung: 17:00 Uhr C.T.
Präsentator: Victor Adeniyi, Senior Director, CMC
In seinem Vortrag wird Adeniyi einen Überblick über die Herausforderungen im Bereich der Analytik und Skalierbarkeit in der Gentherapie geben und den Wert der Gestaltung und Integration von Flexibilität erörtern, um diese Herausforderungen im Laufe der Zeit zu bewältigen.
Über Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics entwickelt genagnostische, sehverbessernde optogenetische Therapien für die Millionen von Patienten, die durch retinale degenerative Erkrankungen erblindet sind, für die es derzeit keine Heilung gibt. Nach positiven Studienergebnissen der multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, sham-kontrollierten klinischen Phase-2b-Studie RESTORE für RP (), gab das Unternehmen seine Pläne bekannt, eine in Q1 2025 einzuleiten. Das Unternehmen hat die Phase-2-STARLIGHT-Studie der MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten () abgeschlossen und plant, eine in Q1 2025 einzuleiten. MCO-010 hat FDA Fast Track-Bezeichnungen und FDA Orphan Drug-Bezeichnungen sowohl für RP als auch für Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Programmen gehören ein IND-reifes, nicht-virales, laserbasiertes MCO-020-Produkt für GA sowie ein AAV-Produkt für die Leber’sche angeborene Amaurose in IND-ermöglichen Studien.
Investor Contact:
Argot Partners
212-600-1902
SOURCE Nanoscope Therapeutics
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