FDA genehmigt neue Behandlung für kongenitale adrenale Hyperplasie “`

(SeaPRwire) –   SILVER SPRING, Md., 13. Dez. 2024 — Heute hat die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Crenessity (Crinecerfont) zur Anwendung zusammen mit Glukokortikoiden (Steroiden) zur Kontrolle der Androgenspiegel (testosteronähnliche Hormone) bei Erwachsenen und Kindern ab 4 Jahren mit klassischer kongenitaler adrenaler Hyperplasie (CAH) zugelassen.

„Die heutige Zulassung stellt einen wichtigen Fortschritt für Patienten mit klassischer kongenitaler adrenaler Hyperplasie dar und unterstreicht das anhaltende Engagement der FDA für die Entwicklung wirksamer und sicherer Behandlungen seltener Krankheiten“, sagte Theresa Kehoe M.D., Direktorin der Abteilung für Allgemeine Endokrinologie im Center for Drug Evaluation and Research der FDA. „Die FDA wird weiterhin mit Patienten, Pharmaunternehmen und Gesundheitsdienstleistern zusammenarbeiten, um die ungedeckten medizinischen Bedürfnisse der Gemeinschaft der seltenen Krankheiten zu adressieren.“

Die klassische kongenitale adrenale Hyperplasie ist eine seltene genetische Erkrankung, die die Nebennieren betrifft, welche Hormone wie Cortisol und Androgene produzieren. Patienten mit klassischer CAH produzieren nicht genügend Cortisol und produzieren zu viele Androgene. Diese Patienten benötigen hohe Dosen von Glukokortikoiden (mehr als typischerweise zur Ersetzung des mangelnden Cortisols benötigt wird), da die Glukokortikoide auch dazu beitragen, die überschüssigen Androgenspiegel zu senken. Crenessity reduziert die übermäßige Produktion von adrenalen Androgenen, wodurch die benötigte Menge an Glukokortikoid-Behandlung reduziert wird.

Die Zulassung von Crenessity basiert auf zwei randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studien mit 182 Erwachsenen und 103 Kindern mit klassischer CAH. In der ersten Studie erhielten 122 Erwachsene zweimal täglich Crenessity und 60 zweimal täglich ein Placebo über 24 Wochen. Nach den ersten vier Wochen der Studie wurde die Glukokortikoiddosis auf Ersatzmengen reduziert und dann basierend auf den Androstenedionspiegeln, einem Androgenhormon, angepasst. Der primäre Wirksamkeitsmaßstab war die Veränderung der täglichen Gesamtdosis an Glukokortikoiden gegenüber dem Ausgangswert unter Aufrechterhaltung der Androstenedionkontrolle am Ende der Studie. Die Gruppe, die Crenessity erhielt, reduzierte ihre tägliche Glukokortikoiddosis um 27 % bei gleichzeitiger Kontrolle der Androstenedionspiegel, verglichen mit einer Reduktion der täglichen Glukokortikoiddosis um 10 % in der Placebo-Gruppe.

In der zweiten Studie erhielten 69 pädiatrische Patienten zweimal täglich Crenessity und 34 zweimal täglich ein Placebo über 28 Wochen. Der primäre Wirksamkeitsmaßstab war die Veränderung des Serum-Androstenedions gegenüber dem Ausgangswert in Woche 4. Die Gruppe, die Crenessity erhielt, zeigte eine statistisch signifikante Reduktion des Serum-Androstenedions gegenüber dem Ausgangswert, verglichen mit einer durchschnittlichen Erhöhung gegenüber dem Ausgangswert in der Placebo-Gruppe. Am Ende der Studie konnten die Patienten, die Crenessity zugewiesen wurden, ihre tägliche Glukokortikoiddosis um 18 % reduzieren, während die Androstenedionspiegel kontrolliert blieben, verglichen mit einer Zunahme der täglichen Glukokortikoiddosis um fast 6 % bei den Patienten, die dem Placebo zugewiesen wurden.

Crenessity weist eine Warnung zu akuter Nebenniereninsuffizienz oder Nebennierenkrise auf, die auftreten kann, wenn Patienten mit einer bestehenden Nebenniereninsuffizienz, die nicht auch adäquate Dosen einer Glukokortikoid-Ersatztherapie erhalten, in Situationen mit erhöhtem Cortisolbedarf (d. h. „Stressdosis-Steroiden“) sind. Crenessity sollte nicht von Patienten mit Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff von Crenessity oder einen seiner Bestandteile eingenommen werden.

Da Crenessity durch ein bestimmtes Enzym metabolisiert wird, kann die gleichzeitige Anwendung von Crenessity mit Arzneimitteln, die dieses Enzym aktivieren, die Exposition gegenüber Crenessity verringern und die Wirksamkeit von Crenessity reduzieren. Informationen zu empfohlenen Dosisanpassungen sind in den vollständigen Verschreibungsinformationen zu Crenessity enthalten.

Die häufigsten Nebenwirkungen von Crenessity bei Erwachsenen sind Müdigkeit, Schwindel und Arthralgie (Gelenkschmerzen). Bei pädiatrischen Patienten sind die häufigsten Nebenwirkungen Kopfschmerzen, Bauchschmerzen und Müdigkeit.

Die FDA hat Crenessity , , und Bezeichnungen gewährt.

Die FDA erteilte die Zulassung von Crenessity an Neurocrine Biosciences, Inc.

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